Medicamento más caro del Mundo
Novedades sobre los efectos secundarios del Zolgensma, el medicamento que sirve para tratar la atrofia muscular espinal
Se han notificado casos de insuficiencia hepática aguda grave, incluyendo casos de desenlace mortal en pacientes tratados con Zolgensma
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La atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad de origen genético que impide el desarrollo adecuado de los músculos y que en su versión más severa suele causar la muerte durante los primeros años de vida.
Si bien no tiene cura, existen medicamentos que ayudan a contrarrestar sus efectos y, de estos, el más revolucionario es Zolgensma (onasemnogén abeparvovec) que puede salvar vidas de niños que nunca superarían su segundo cumpleaños y evitar que queden postrados en una silla de ruedas.
Zolgensma es una terapia génica que promete cambiar el curso de la enfermedad con una única dosis; aunque, por ahora, a precio de oro.
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Conocido como «el fármaco más caro del mundo» , la inyección de Zolgensma inocula el gen faltante o dañado (SMN1) que sufren las personas con esta enfermedad, que sirve para modular el funcionamiento de las neuronas motoras . Es decir, a medida que estas células mueren, los músculos se debilitan y se atrofian hasta el punto de llegar a afectar al habla, a la respiración, a tragar e incluso a respirar.
Ahora, la Agencia Española de Medicamentos ha recibido notificaciones de casos de insuficiencia hepática aguda grave, incluyendo casos de desenlace mortal en pacientes tratados con Zolgensma.
Por ello, la AEMPS alerta a los profesionales sanitarios de que se han ampliado las recomendaciones de control de la función hepática en cuanto a los parámetros de monitorización antes del tratamiento, así como la frecuencia de los controles durante el mismo:
-Antes de administrar la perfusión, determinar los niveles de albúmina, fosfatasa alcalina, tiempo de protrombina, tiempo parcial de tromboplastina, y el INR, además de transaminasas (ALT, AST) y bilirrubina total.
-Después de la perfusión se recomienda monitorizar la función hepática (AST, ALT, y bilirrubina total), durante al menos 3 meses, con una frecuencia semanal durante el primer mes, y también durante todo el período de reducción gradual de corticosteroides, seguido de controles cada dos semanas durante otro mes.
-Los corticosteroides no deben reducirse hasta que los niveles de ALT y AST sean inferiores a 2 veces el límite superior normal y los demás parámetros de función hepática vuelvan a normalizarse (por ejemplo bilirrubina total).
Además, los pacientes que presenten signos o síntomas que sugieran disfunción hepática deberán ser valorados de inmediato. En caso de falta de respuesta adecuada a los corticosteroides, se recomienda consultar a un gastroenterólogo o hepatólogo pediátrico y valorar un ajuste del régimen de corticosteroides aumentando la duración y/o la dosis, o bien con una reducción más gradual.
Es necesario informar a las personas cuidadoras sobre el riesgo de daño hepático grave y la necesidad de un control periódico de la función hepática. Para facilitarlo dispone de un material de prevención de riesgos de Zolgensma dirigido a los cuidadores.
Llega a España el primer fármaco oral para la atrofia muscular espinal
La AME es la principal causa genética de mortalidad infantil, que afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés, y que en España sufren entre 800 y 1.000 personas
Atrofia muscular espinal AME
Según la estimación de la fundación FundAME , la atrofia muscular espinal (AME) es la primera causa de mortalidad infantil en menores de dos años por enfermedades de origen genético. Afecta a dos de cada cien mil habitantes y actualmente se cifra que hay entre ochocientas y mil personas que la sufren en España y que cada año nacen entre veinte y cuarenta bebés con esta patología.
