¿Por qué es necesario probar medicamentos experimentales en humanos?

Seis personas se encuentran en estado grave tras participar en un ensayo médico de un laboratorio europeo para probar un nuevo fármaco, según ha anunciado la ministra francesa de Sanidad, Marisol Touraine, este viernes. Una de ellas, se encuentra en estado de muerte cerebral.

Aunque es extraño que este tipo de ensayos provoquen víctimas, hay algunos precedentes. En 2006, seis voluntarios tuvieron que ser ingresados en una unidad de cuidados intensivos de Londres después de que el medicamento TGN1412, que iba a ser usado como tratamiento para la artritis reumatoide, provocara que la cabeza de uno de ellos comenzara a acumular líquidos. Otro de los voluntarios, perdió parte de sus dedos. Estos sucesos, causaron el colapso de la compañía alemana TeGenero.

A pesar de estos hechos, los ensayos clínicos seguirán usando a voluntarios humanos para probar los efectos secundarios y la eficacia de los nuevos medicamentos.

1. ¿Por qué es necesario probar un nuevo medicamento en humanos?

Por mucho que se aproximen los modelos animales, incluso los alterados genéticamente para reproducir fielmente la enfermedad humana, los ensayos clínicos en humanos son la mejor garantía de que un medicamento es realmente eficaz y seguro. El proceso de prueba es muy largo, desde que un nuevo compuesto demuestra su eficacia en ratones, cerdos y otros animales hasta que llega a la farmacia hay un largo camino que dura unos doce años. La mayoría de los principios activos nuevos se quedan en el camino por sus efectos secundarios, riesgos o baja eficacia.

2. ¿Cuántas etapas hay en un ensayo clínico?

Tras la investigación animal y en el laboratorio, empieza la investigación clínica en humanos, que básicamente se divide en cuatro fases, aunque en algunos momentos pueden superponerse. La fase I busca demostrar la seguridad del fármaco con un grupo reducido de voluntarios sanos, entre 30 y 100. La fase II, incorpora a pacientes (entre 100 y 400) con la patología concreta para la que está indicada; el objetivo es determinar su eficacia y ajustar la dosis. En la III, se incorporan miles de pacientes con una muestra representativa de la población a la que irá destinada el medicamento. Los resultados positivos en esta tercera etapa permiten ya su comercialización. En la última fase, lo que se realiza es una vigilancia del fármaco cuando ya está en la farmacia.

3. ¿La fase I es la más peligrosa?

Es la etapa crucial en el desarrollo de un medicamento y también la más peligrosa porque es la primera vez que se prueba en personas. Se hace siempre con voluntarios sanos, pero cuando el medicamento es muy tóxico, como los que se utilizan en el cáncer, se utilizan solo enfermos oncológicos. Lo más complicado es decidir la dosis qué utilizar. La dosis inicial suele ser un 1-2% de la dosis que fue eficaz en animales y la dosis máxima un 10-16% de dosis máxima tolerada en animales. Después, se va aumentando progresivamente. Pese a las cautelas que se toman, ningún voluntario está exento de sufrir un problema de salud, como lo que ha ocurrido en Francia.

4. ¿Quién puede ser voluntario en esta primera fase?

El principal requisito es ser mayor de edad y estar sano. Se suele decir que los participantes en este tipo de ensayos realizan una contribución a la sociedad que se mide con el mismo valor que la que hace el donante de sangre o de órganos. Pero en este caso, se ofrece una compensación económica a los participantes que puede oscilar desde los 20 euros a los 3.000 euros por un tratamiento de mayor complejidad. Dependerá del número de pruebas y si la terapia obliga a permanecer ingresado. Se ha convertido en una fórmula fácil con la que muchos estudiantes obtienen ingresos.

5.¿Quién puede hacer un ensayo clínico de fase I?

Un hospital, un centro universitario, laboratorio farmacéutico o centro privado con el permiso del departamento de sanidad de cada país y siempre que tengan un acceso fácil a los servicios de emergencia de un centro sanitario. Las unidades de fase I deben contar con personal sanitario cualificado (farmacólogos clínicos, expertos en reanimación y personal de enfermería) y contar con protocolos de actuación en caso de emergencia sanitaria, incluido equipamiento preciso, como un desfribrilador, respirador o carro de parada cardiorrespiratoria. Siempre un comité ético independiente de la empresa farmacéutica debe evaluar estos protocolos para velar por los voluntarios.

6.¿Cuántas unidades de este tipo hay en España?

Veinte unidades de fase I, la mayoría vinculadas a servicios de farmacología clínica. En Madrid, la más antigua es la de la Facultad de Medicina de la Autónoma, vinculada al Hospital La Paz de Madrid.