Las ‘prótesis moleculares’ pueden tener la clave para curar las anemias y la fibrosis quística

A día de hoy se sabe de la existencia de un gran número de enfermedades causadas por la deficiencia –o, incluso, total ausencia– de una proteína. Es el caso, por ejemplo, de las enfermedades originadas por una carencia, parcial o total, de la proteína responsable de transportar el hierro al interior de las células. Entonces, ¿qué se puede hacer para paliar la deficiencia proteínica? Pues a día de hoy, muy poco, lo que hace que estas enfermedades, caso de ciertos tipos de anemia, de la fibrosis quística y de algunas patologías coronarias, sigan siendo incurables. Sin embargo, un estudio dirigido por investigadores de la Universidad de Illinois en Champaign (EE.UU.) podrían haber dado con la solución a este problema.

Y para ello, solo habría que administrar una molécula –o como aluden los propios autores, una ‘prótesis molecular’– que supla la función de la proteína deficiente.

Como explica Martin D. Burke, director de esta investigación publicada en la revista « Science», «cuando una persona pierde una mano, cualquier dispositivo prostético, por muy simple que sea, puede resultar de gran ayuda. Y de la misma manera, hemos encontrado que una pequeña molécula que replica la función principal de una proteína ausente puede ser suficiente para restaurar su funcionalidad tanto en células como en modelos animales».

Prótesis moleculares

Concretamente, el estudio descubre cómo el ‘hinokitiol’, pequeña molécula derivada de una especie de ciprés que crece en Japón, es capaz de transportar el hierro a través de las membranas celulares en aquellos casos en las que las proteínas responsables están ausentes.

En condiciones normales, las proteínas transportadoras que se encuentran en las membranas celulares se unen al hierro y lo introducen en el interior de las células. Un transporte que resulta totalmente vital para el organismo y que posibilita, entre otras muchas funciones, la formación de la hemoglobina para el transporte de oxígeno y CO2 a través de la sangre. El problema llega cuando hay un déficit de esta proteína y el hierro no llega a las células –y se acumula en el exterior celular–, lo que origina una anemia crónica que pone en peligro la vida del paciente.

Como refiere Martin Burke «si una persona padece una enfermedad porque tiene una proteína ‘excesivamente funcional’, entonces habrá muchas ocasiones en las que podamos hacer algo. Pero si el origen de la enfermedad se encuentra en la ausencia de una proteína que desempeña una función esencial, entonces debemos realizar un esfuerzo para poder hacer algo más allá de tratar los síntomas. Se trata de una necesidad médica enorme que aún no ha sido satisfecha».

En el estudio, los autores observaron que tres moléculas de hinokitiol son suficientes para rodear y capturar un átomo de hierro que se encuentre en el exterior celular y transportarlo al interior de las células. Entonces, ¿puede esperarse que el hinokitiol sea eficaz para paliar la anemia causada por el déficit de proteínas transportadoras del hierro? Pues para averiguarlo, los autores administraron hinokitiol por vía oral a modelos animales –ratones, ratas y peces cebra– genéticamente manipulados para carecer de estas proteínas. Y lo que vieron es que el tratamiento con hinokitiol restauró la captación del hierro en los intestinos de los ratones y las ratas; y que el simple hecho de poner el hinokitiol en las peceras de los peces cebra fue suficiente para que los animales comenzaran a producir hemoglobina.

Y más allá de su eficacia en modelos animales, ¿el hinokitiol también puede ser la solución para las anemias en humanos? Pues parece que sí. De hecho, fue capaz de restaurar el transporte de hierro en cultivos de células humanas tomadas de las paredes del intestino.

Más allá de las anemias

El siguiente paso de los investigadores será encontrar otras moléculas que, tal y como sucede con el hinokitiol en la anemia, puedan actuar como ‘prótesis moleculares’ en otras enfermedades causadas por déficits proteínicos, muy especialmente en la fibrosis quística.

Como concluye Martin Burke, «nuestros hallazgos sugieren que la sustitución de proteínas ausentes con prótesis moleculares representa una nueva vía generalizada para el tratamiento de un amplio rango de enfermedades humanas que no han podido ser curadas con la medicina tradicional».