Una niña con leucemia incurable se salva gracias a una terapia génica

Layla, la niña británica que padece un tipo de leucemia incurable tiene una segunda oportunidad. Con tan sólo tres meses de edad le fue diagnosticada una leucemia linfoblástica aguda - un cáncer agresivo de la médula ósea que le obligó a someterse a duras sesiones de quimioterapia intensa, un trasplante de médula ósea, y a participar en una prueba experimental antes de cumplir su primer año de edad sin lograr acabar con la enfermedad.

Ahora, investigadores del Reino Unido la han tratado con éxito utilizando una terapia génica de edición que anteriormente sólo había sido puesto a prueba en ratones. Los médicos dicen que es demasiado pronto para declarar su curación, pero la pequeña está recuperándose favorablemente.

La terapia implicó el uso de células con genes modificados de producción masiva para atacar a la leucemia en su cuerpo, y era la primera vez que se aplicaba en un ser humano, pero ya que el caso de Layla había sido declarado incurable y los médicos había agotado todas las opciones, se le ofreció el tratamiento experimental por razones humanitarias.

Se trata de la primera evidencia de que el uso de versiones editadas de las células genéricas, no personalizadas podría funcionar como una terapia efectiva, allanando el camino para opciones de tratamiento más asequibles y accesibles para una variedad de cánceres.

Se trata de un tratamiento muy caro y que requiere de mucho tiempo. Sin embargo, investigadores de la Universidad College de Londres, dirigidos por Waseem Qasim, han estado trabajando en una terapia «off-the-shelf», que es más rápida y barata da a los pacientes sin tener que recoger primero sus celdas.

En este enfoque, una persona sana dona un montón de células T, que a continuación se modifican para asegurarse de que son seguros para transferir, creando lo que los investigadores llaman UCART19 células.

Para crear estas células, Qasim y su equipo utilizan un par de «tijeras moleculares», conocidas como proteínas Talen apagar ciertos receptores, asegurando que las células T UCART19 sólo atacan las células de leucemia, y no a las saludables.

«Como esta fue la primera vez que se había utilizado el tratamiento, no sabíamos si iba a funcionar», dijo Paul Veys, médico principal de Layla en el Hospital Great Ormond Street (GOSH) en Londres. «Su leucemia era tan agresiva que la respuesta ha sido un milagro».

Se trata de la primera evidencia de que el uso de versiones editadas de las células genéricas, no personalizada podría funcionar como una terapia efectiva, allanando el camino para otras opciones de tratamiento más asequibles y accesibles para tratar múltiples cánceres.

Los resultados de Layla serán presentados en la Sociedad Americana de Hematología en diciembre. Se trata del primer caso en el que una vida humana ha sido salvado por el gen de la edición, a pesar de muchos años de pruebas prometedoras utilizando dicha técnica.

La pequeña se encuentra en casa recuperándose y se somete a chequeos periódicos. Su propio sistema inmunológico está destruyendo las células UCART19, sin dejar huella del gen de edición. «Sólo hemos utilizado este tratamiento en una niña muy fuerte, y tenemos que tener cuidado de no afirmar que será una opción de tratamiento adecuada para todos los niños», dijo Qasim. «Pero, es un punto de referencia en el uso de la nueva tecnología de la ingeniería genética y los efectos en esta niña han sido asombrosos. En caso de repetirse, podría representar un gran paso adelante en el tratamiento de la leucemia y otros tipos de cáncer».