La terapia genética mejora los beneficios de la terapia para el párkinson
Los hallazgos han sido publicados en la revista «Nature», y pueden ayudar a identificar las primeras etapas de la enfermedad de Parkinson y desarrollar terapias para retrasar su progresión y tratar la enfermedad en etapa tardía
Una terapia génica dirigida a la región del cerebro donde residen las neuronas de la sustancia negra, aumenta de manera importante los beneficios de la levodopa, medicamento de uso habitual para el tratamiento del párkinson. Los resultados de este estudio se publican en Nature.
Se ha demostrado que en las etapas avanzadas de la enfermedad de Parkinson , este fármaco se vuelve menos eficaz para tratar los síntomas debido a la pérdida de neuronas liberadoras de dopamina. El objetivo actual sería poder identificar a las personas que desarrollarán la enfermedad de Parkinson cinco o diez años antes de los síntomas .
En estre trabajo realizado en la Universidad del Northwestern (EE.UU.) se demuestra que la terapia génica es capaz de restaurar la capacidad de las neuronas para convertir levodopa en dopamina. Básicamente, esto permite al medicamento fabricar una situación similar a un cerebro sano y elimina el deterioro de la actividad cerebral responsable de la dificultad de la movilidad.
Los científicos también buscaron una explicación de por qué las neuronas liberadoras de dopamina se eliminan durante enfermedad.
En el mismo estudio, los científicos también buscaron una explicación de por qué las neuronas liberadoras de dopamina se eliminan durante enfermedad .
Utilizando herramientas genéticas avanzadas, los autores han demostrado que el daño a las mitocondrias, las llamadas centrales eléctricas de las neuronas liberadoras de dopamina es suficiente para desencadenar una secuencia de eventos que reproducen lo que sucede con los circuitos cerebrales en la enfermedad de Parkinson.
El daño a las fuentes de energía en las neuronas liberadoras de dopamina es suficiente para causar la enfermedad de Parkinson. Cuando estas generadores de energía (mitocondrias) comienzan a apagarse, la capacidad de las neuronas para hacer su trabajo en el cerebro se ve perjudicada . Sin una fuente de energía suficiente , las neuronas se mueren.
Este hallazgo abre un nuevo camino para desarrollar terapias que pueden proteger la función de las mitocondrias. Contrariamente a lo que se pensaba en los últimos 30 años, la aparición de los síntomas motores de la enfermedad de Parkinson requiere de la pérdida de liberación de dopamina de la región del cerebro, llamada sustancia negra.
Este descubrimiento también abre la puerta a nuevas terapias para pacientes con enfermedad de Parkinson en etapa avanzada.
«El desarrollo de terapias efectivas para ralentizar o detener la progresión de la enfermedad de Parkinson requiere que los científicos sepan cual es la causa fundamental », afirma el autor principal del estudio, James Surmeier, de la Universidad Northwestern.
Los científicos demostraron que una terapia génica dirigida a la sustancia negra aumenta eficazmente el beneficio sintomático de la levodopa
«Esta es la primera vez que se constata que la lesión de las mitocondrias en las neuronas liberadoras de dopamina es suficiente para causar un párkinson similar al humano en un ratón», añade Surmeier.
«Se ha debatido durante mucho tiempo si el daño mitocondrial es una causa o una consecuencia de la enfermedad . Ahora que este problema está resuelto, podemos centrar nuestra atención en desarrollar terapias para preservar su función y ralentizar la pérdida de estas neuronas».
Además de proporcionar un objetivo claro para las terapias que tratan la enfermedad, el estudio muestra un modelo de la enfermedad de Parkinson antes de que aparezcan los síntomas clínicos. La pérdida lenta y progresiva de neuronas liberadoras de dopamina o, permitió a los investigadores ver lo que puede estar sucediendo en el cerebro mucho antes de que el cambio se vuelva más grave .
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