La aprobación de aducanumab, la gran oportunidad para el alzhéimer en el mundo real
Un artículo en Science sostiene que obtener experiencia en el mundo real con un primer tratamiento, aunque modesto, debería fomentar el desarrollo de agentes de segunda generación más potentes para tratar este enfemedad
La decisión de las autoridades sanitarias de EE.UU. (FDA) de aprobar, aunque de forma condicionada, un nuevo fármaco para la enfermedad de Alzheimer después de 20 años fue una de las decisiones más esperadas. Pero, al mismo tiempo, más controvertidas , a pesar de que las asociaciones de pacientes llevan años presionado para obtener su aprobación ante el vacío de fármacos para esta devastadora enfermedad. Actualmente solo hay cinco medicamentos disponibles para el alzhéimer, pero se dirigen solo a los síntomas.
Pero la aprobación de aducanumab puede ser, según escribe en « Science » Dennis Selkoe del Hospital Brigham and Women's de Boston (EE.UU.), puede ser una gran oportunidad ya que puede proporcionar una prueba de concepto en la práctica clínica real que se puede mejorar rápidamente.
Además, «puede permitir tratamientos combinados, algo que es habitual en muchas de las enfermedades crónicas».
« En el tratamiento, como en la vida, uno debe caminar antes de poder correr », asegura.
Lo cierto que son poco los ensayos recientes de agentes modificadores potenciales de la enfermedad de Alzheimer (EA) que parecen haber cumplido sus criterios de valoración principales.
En muchas enfermedades crónicas, los compuestos terapéuticos iniciales han tenido una eficacia limitada y, a menudo, se han ido reemplazando por medicamentos más efectivos
Hasta ahora, la evidencia más clara de modificación de la enfermedad proviene de criterios de valoración de biomarcadores secundarios, principalmente una disminución sustancial de las placas amiloides en el cerebro durante 18 meses, escribe Selkoe. « Esto ha ocurrido en los dos ensayos de fase 3 de aducanumab, un anticuerpo monoclonal β amiloide (Aβ) ».
Y ello generó cierta controversia que todavía se mantiene.
Pero Selkoe cree que esta discusión debe considerarse en el contexto de otros ensayos recientes de inmunoterapia contra la EA, y teniendo en cuenta «otros 3 anticuerpos contra el β amiloide que han demostrado que pueden eliminar los depósitos de amiloide del cerebro en ensayos de fase 2 o 3».
En conjunto, estos datos representan lo más cerca que ha llegado el campo de la EA a un enfoque de modificación de la enfermedad, dice Selkoe.
Y aunque los beneficios cognitivos de estos posibles agentes modificadores de la EA son modestos y el desafío de evaluar su significado clínico permanece, este desafío se ha vivido ya en otras enfermedades crónicas.
«En muchas enfermedades crónicas, los compuestos terapéuticos iniciales han tenido una eficacia limitada y, a menudo, se han ido reemplazando por medicamentos más efectivos».
Como condición para su aprobación, la FDA requiere que Biogen lleve a cabo otro ensayo clínico que puede completar en nueve años y si no encuentra beneficio, la agencia puede revocar su aprobación, pero no está obligado a hacerlo y no siempre lo ha hecho con otros fármacos.
El investigador cree, asimismo, que «obtener experiencia en el mundo real con un primer tratamiento, aunque modesto, debería fomentar el desarrollo de agentes de segunda generación más potentes», dice Selkoe .
No obstante, reconoce que hay que hacer frente a muchos desafíos, como el alto precio del medicamento (Biogen ha fijado el precio en 56.000 dólares anuales por paciente, unos 46.000 euros). «Estos y otros desafíos en la marcha para implementar el primer tratamiento terapéutico aprobado para la EA requieren una planificación cuidadosa e ingeniosa -escribe Selkoe-; pero esto es lo que los pacientes y los cuidadores han esperado durante mucho tiempo».
