Aprobado un nuevo fármaco para tres neoplasias hematológicas sin tratamientos eficaces

Los avances logrados en la investigación han posibilitado que la tasa de mortalidad asociada a la leucemia se haya visto notablemente reducida en la Unión Europea en la última década. Unos avances, sin embargo, que no son homogéneos en todas las leucemias ni, por tanto, en el conjunto de neoplasias hematológicas. Es el caso, entre otras, de la leucemia linfática crónica, el linfoma del manto y la macroglobulinemia de Waldenström, enfermedades que comparten tanto su origen –las tres derivan de los linfocitos B– como la ausencia de tratamientos específicos eficaces. Y unas enfermedades, asimismo, para las que la reciente aprobación del fármaco «ibrutinib» abre una nueva puerta a la esperanza.

Concretamente, «ibrutinib» es el primer inhibidor específico de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), enzima que juega un papel fundamental en la proliferación de los linfocitos B tumorales.

En consecuencia, y mediante el bloqueo de esta enzima, el fármaco evita la expansión del tumor.

Es más; «ibrutinib» no es un fármaco quimioterápico, por lo que se asocia con una menor tasa de efectos secundarios y puede administrarse por vía oral –no requiere la típica infusión por vía intravenosa en el hospital común a la quimioterapia convencional–. Pero la mayor ventaja es su superior eficacia frente a los tratamientos hasta ahora disponibles para las tres neoplasias hematológicas referidas.

Como destaca María Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC), «que haya esperanza, que haya fármacos, son muy buenas noticias para los pacientes. Términos como ‘recaída’ e ‘incurable’ generan mayor ansiedad a la que se produce con el diagnóstico de cáncer. Y si un fármaco mejora los resultados tras la posible recaída, ofrece esperanza. Y si también evita la infusión en el hospital, entonces mejora nuestra calidad de vida y es una buena noticia. Se trata de que la enfermedad no sea el eje de nuestra vida».

Leucemia linfática crónica

La leucemia linfática crónica (LLC) es el tipo de leucemia crónica más frecuente en la población adulta de los países occidentales. Concretamente, y con una supervivencia promedio cercana a los 12 años, la LLC afecta a 4 de cada 100.000 adultos españoles, lo que supone que cada año se diagnostiquen cerca de 1.800 nuevos casos. Y de los mismos, en torno a dos terceras partes necesitarán tratamiento.

Como explica Francesc Bosch, del Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona y presidente del Grupo Español de Leucemia Linfática Crónica (GELLC), «la quimioterapia y la inmuno-quimioterapia son buenos tratamientos. Pero cuando se produce la recaída, y todos los pacientes recaen, no hay tratamiento. Además, no todos los pacientes pueden ser tratados, sobre todo aquellos que presentan la mutación del gen TP53, que confiere resistencia a la quimioterapia».

De ahí la importancia del fármaco «ibrutinib», que no solo mejora el tratamiento tras la recaída de la LLC e incrementa la supervivencia en un 50% –«cronifica la enfermedad», indica Francesc Bosch–, sino que se presenta como el único tratamiento disponible para los pacientes con mutación en el gen TP53.

Tal es así que, con la aprobación de este nuevo fármaco, como indica Francesc Bosch, «tenemos buenas noticias para los pacientes con LLC».

Linfoma del manto

El linfoma de las células del manto –o ‘linfoma del manto’– es una enfermedad catalogada como ‘rara’ de la que se diagnostican entre 300 y 400 nuevos casos anuales en nuestro país. Una neoplasia hematológica que, con una supervivencia media asociada de 3 a 4 años, se considera incurable. De hecho, la única posibilidad de curación consiste en la administración de quimioterapia seguida de trasplante de médula ósea autólogo –es decir, de células provenientes del propio paciente.

Sin embargo, como apunta María Dolores Caballero, del Complejo Asistencial Universitario de Salamanca y presidenta del Grupo Español de Linfomas y Trasplantes de Médula Ósea (GELTAMO), «la mayoría de pacientes son mayores de 69 años, por lo que no son candidatos al trasplante».

En este contexto, «ibrutinib» se asocia una vez más con un incremento significativo de la supervivencia de estos pacientes, hasta el punto de que, como resalta María Dolores Caballero, «es el fármaco que más ha impactado en el tratamiento del linfoma de manto desde que se conoce esta enfermedad. Además, en el futuro, y en combinación con otros fármacos, mejorará aún más los resultados clínicos en esta población de pacientes».

Macroglobulinemia de Waldenström

Finalmente, la macroglobulinemia de Waldenström (MW) es un tipo incurable de linfoma ciertamente infrecuente –está catalogado como ‘enfermedad rara’ y cada año se registran en nuestro país en torno a 180 nuevos casos– que, hasta el momento, carecía de tratamiento específico.

En palabras de Ramón García Sanz, del Complejo Asistencial Universitario de Salamanca y coordinador del Grupo de Macroglobulinemia de Waldenström en España, «la LLC y el mieloma múltiple son enfermedades parecidas a la MW, por lo que se aprovechaban sus tratamientos. Además, la MW es una enfermedad rara, por lo que no se desarrollaban tratamientos específicos. Este nuevo fármaco es el primero».

Por tanto, la aprobación de «ibrutinib», igualmente asociado con una mejora de la supervivencia en la MW, ha cambiado radicalmente la esperanza de los afectados por esta enfermedad. Como concluye Ramón García Sanz, «es un claro ejemplo de medicina personalizada de precisión en MW y va a suponer un cambio muy significativo en nuestros pacientes, también por su facilidad de uso».