Un paciente pediátrico durante un ingreso hospitalario
Un paciente pediátrico durante un ingreso hospitalario - ISRAEL GARCÍA
Investigación pediátrica

La red de ensayos que coordina el CHUS acerca terapias innovadoras a 400 niños

La estructura, creada a finales de 2016, participa ya en once proyectos de nuevos medicamentos para población infantil. Un fármaco que busca cubrir con una toma toda la estación de virus sincitial o un antitumoral para gliomas, entre ellos

SantiagoActualizado:

Menos del 50% de los fármacos autorizados en niños han sido adecuadamente testados en población infantil y sólo uno de cada tres tiene una autorización pediátrica específica. La especial vulnerabilidad de este grupo de población y la dificultad de reclutar un número suficiente de pacientes menores en determinadas patologías por fortuna poco frecuentes en la infancia son algunas de las razones tras la falta de ensayos clínicos ad hoc sobre eficacia, seguridad o dosis óptima en niños.

Con el fin de corregir esa brecha, a finales de 2016, y bajo la coordinación del jefe de Pediatría del Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS), Federico Martinón, se constituyó la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (Reclip). Integrada por 27 nodos clínicos y seis redes temáticas, busca conectar de modo eficaz a los diferentes hospitales e instituciones implicados en la investigación pediátrica para multiplicar la capacidad de atraer a la sanidad española a las farmacéuticas que buscan ubicaciones para el ensayo de sus nuevas moléculas. La meta principal, subraya Martinón, no es otra que acelerar el acceso a terapias innovadoras. «Desde el ensayo en fase II hasta que el fármaco —si hay éxito— pueda tener una indicación generalizada van a pasar muchos años. Con la participación en ensayos va a haber niños que se beneficien en España desde el momento cero, niños que de otra forma no podrían acceder a estas alternativas. La participación del CHUS en el desarrollo de la vacuna del meningococo B permitió inmunizar hace cinco años a 500 niños en Santiago con la vacuna que ahora todo el mundo persigue», ejemplifica el coordinador de la Reclip.

Cumplido poco más de año y medio de recorrido, la red ya gestiona once ensayos clínicos (la mitad en fase activa de reclutamiento y la otra mitad en fases previas) que, explica Martinón, beneficiarán a unos 300-400 niños. Cinco de los once ensayos contratados se corresponden con fases Iy II de desarrollo de fármacos (aquellas en las que únicamente se mide la seguridad y el comportamiento de la sustancia en el organismo y se perfilan las dosis adecuadas según toxicidad/eficacia) y cinco se corresponden con fases III (terapias en condiciones de contrastar su eficacia con otras alternativas de tratamiento disponibles). El número once es un ensayo en fase IV (aquellos que profundizan en el conocimiento de fármacos ya comercializados).

Gripe: 20 años sin nuevas licencias

Entre las terapias en estudio destaca un anticuerpo monoclonal dirigido a la prevención de la infección por virus respiratorio sincitial, la causa más frecuente de infección respiratoria en la infancia y el primer motivo de ingreso en lactantes por problemas respiratorios. La molécula en estudio, explica Martinón, es más potente y tiene una vida más larga que la ahora disponible (restringida a grandes prematuros y grupos especiales de riesgo por su alto coste). Frente al fármaco actual, que con una duración de un mes obliga a repetir el pinchazo en cada uno de los seis meses de la estación invernal, el fármaco que se ensaya con la Reclip cubriría con una sola administración toda la temporada de circulación del virus.

En el mismo campo de las enfermedades infecciosas, se ubica otro de los ensayos destacados: el que persigue, con un estudio específico en niños, un nuevo antiviral frente a la gripe, un campo, destaca el jefe del Pediatría del CHUS, en el que no se han registrado innovaciones desde la comercialización hace ya veinte años del oseltamivir (el famoso Tamiflú de Roche masivamente comercializado durante la pandemia de 2009). «In vitro tiene buenas expectativas. Habrá que ver cómo va, porque las pandemias son amenazas globales, un problema evolutivo que en cualquier momento puede saltar», comenta Federico Martinón sobre el antiviral en estudio.

Afortunadamente lejos de la frecuencia de las infecciones víricas mencionadas, pero en parejos niveles de relevancia por la gravedad del pronóstico se ubica otro de los ensayos en marcha: un fase II para gliomas de alto grado, una forma de tumor cerebral que, con los tratamientos actuales, constituye una de las enfermedades oncológicas con pronóstico más sombrío en pediatría. También, un fase III para linfoma no Hodgkin de células B para casos reincidentes o resistentes.

Los resultados de la Reclip fueron presentados el jueves en París en la reunión de las redes nacionales que suman fuerzas a nivel europeo aglutinadas en el proyecto Conect4Children. «Lo conseguido hasta ahora es un éxito, pero realmente estamos empezando. El margen de expansión es muchísimo mayor; en Pediatría del CHUS tenemos ahora una treintena de ensayos, y sólo once son compartidos con Reclip. El escenario ideal sería que esos 30 estén en Reclip y que en vez de 30 Reclip me permita que sean 40», apunta Martinón mirando al futuro.