Tratan con éxito la leucemia de un niño con una terapia genética pionera en la sanidad pública
El joven de seis años, que no respondía al tratamiento convencional y había sufrido dos recaídas, ha retomado ya su vida normal
Terapia pionera en la sanidad pública. El Hospital Sant Joan de Déu de Esplugues de Llobregat (Barcelona) ha tratado con éxito a un paciente pediátrico de 6 años con leucemia gracias a una innovadora terapia genética, conocida como CAR-T 19 y desarrollada por Novartis, y todo ello sufragado por primera vez por el Sistema Nacional de Salud (SNS).
Álvaro, que vive en Alicante con su familia, estaba afectado por una leucemia linfoblástica aguda, el cáncer más frecuente entre los niños, presente en 3-4 de cada 100.000 pequeños. Tras dos recaídas y un trasplante de médula ósea, la enfermedad seguía activa y no respondía al tratamiento convencional. Por eso, fue derivado a Sant Joan de Déu y allí acabó entrando en el ensayo con esta nueva terapia.
«Llevamos cinco años con esto y con el tiempo siempre jugando en contra. Conocimos esta terapia y no dejamos de buscar información. Ha sido un tratamiento muy amable, en nada hemos vuelto a la vida normal» , explicó este jueves Marina, la madre del pequeño. Ahora, después de la buena respuesta y todavía con controles periódicos, Álvaro empieza a pasar página de una enfermedad que le llegó por primera vez con 23 meses: «ya puede ir al colegio o a cumpleaños, hacer extraescolares, jugar con su hermano y disfrutar en familia», comentó emocionada.
Ayuda al sistema inmunitario
El CAR-T 19 es una terapia que ayuda al sistema inmunitario del paciente a poder reconocer, atacar y destruir las células cancerosas de manera dirigida . A través de una extracción de sangre del paciente, se consiguen obtener los linfocitos T, cruciales para el sistema inmunitario. Éstos se modifican genéticamente en el laboratorio para que puedan reconocer el antígeno CD19 –el que expresan las leucemias y linfomas de estirpe B– y así poder destruir las células cancerígenas.
Tras el proceso de modificación genética, que dura entre dos y cuatro semanas, los linfocitos se transfieren de nuevo al paciente y así, si el tratamiento funciona, pueden actuar contra el cáncer. Los resultados demuestran que esta técnica, que puede ser administrada de manera sencilla y es menos agresiva que otras terapias oncológicas, es bastante efectiva.
El Sant Joan de Déu, centro de referencia en cáncer infantil y el único hospital español que participó en el ensayo de Novartis, ya ha administrado esta terapia a 16 pacientes similares. El 80% de los jóvenes participantes, que no habían respondido a otros tratamientos convencionales, sí reaccionaron con el CAR-T 19 y el 62% de ellos siguen a día de hoy sin evidencia de la enfermedad, en algunos casos después de dos años de recibir el tratamiento.
«¿Por qué no antes?»
«Los resultados son espectaculares», resalta la jefa de unidad de Linfomas del Sant Joan de Déu, Susanna Rives, que comentó que los padres de sus pequeños pacientes que han probado con éxito el CAR-T le preguntan a menudo que por qué no les dieron a sus hijos antes tal tratamiento. Para el centro hospitalario, es un hito poder ofrecer una alternativa terapéutica a pacientes con el cáncer muy avanzado, a pesar de las complicaciones que presenta, sobre todo relacionadas con la toxicidad y afectaciones neurológicas. «Sabemos que existen, pero en centros bien preparados se pueden superar», incidió.
Esta técnica, de hecho, tiene más ensayos abiertos, uno de los cuales centrado en obtener un CAR-T universal, y otro en tratar tumores sólidos. «Somos optimistas con precaución, pero estas terapias pueden acabar siendo «una revolución», destaca Rives.
El caso de Álvaro destaca por ser el primero de un paciente pediátrico tratado con esta técnica personalizada –que, como tal, tiene un coste muy elevado, de unos 320.000 euros– que es financiado por el ministerio de Sanidad. El Gobierno la incluyó en su cartera de servicios en casos muy concretos , como determinadas leucemias linfoblásticas agudas o en pacientes que hayan sufrido recaídas tras un trasplante. Un segundo paciente infantil del Sant Joan de Déu recibirá en breve la transfusión con la misma técnica.
