Sale a la venta el medicamento más caro del mundo y esto es lo que cuesta
El valor de la terapia génica con zolgensma asciende a dos millones de dólares
La agencia del medicamento de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado la terapia génica con zolgensma , de los laboratorios Novartis, para la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética rara muy grave que puede ser mortal. Este medicamento ha sido valorado en dos millones de dólares, lo que lo convierte en el más caro de mundo , informa Reuters.
La FDA aprobó zolgensma para niños menores de dos años con AME, incluidos aquellos que aún no muestran síntomas. La aprobación incluye a los bebés con la forma más mortal de la enfermedad hereditaria , así como a aquellos con tipos en los que los síntomas debilitantes pueden aparecer más adelante.
El presidente ejecutivo de Novartis, Vas Narasimhan ha descrito el fármaco como una cura cercana para la AME, si se aplica desde el nacimiento. Pero los datos que prueban su durabilidad se extiende a solo unos cinco años .
Novartis espera la aprobación de las autoridades sanitarias europeas y japonesas a lo largo de este año.
La AME a menudo provoca parálisis, dificultad para respirar y la muerte en cuestión de meses para los bebés que nacen con el tipo más grave. Afecta a aproximadamente uno de cada 10.000 nacidos vivos, de los que, entre un 50 y un 70%, tienen la variante más grave.
Algunos neurólogos consideran que la terapia génica se está convirtiendo en el tratamiento preferido para los recién nacidos con SMA grave, aunque reconocen que las familias pueden optar por esperar los datos de seguridad y eficacia a largo plazo de zolgensma.
Ya existe otro medicamento para la AME aprobado en 2016. Se trata de spinraza, de los laboratorios Biogen, cuyo coste se eleva a 750.000 dólares el primer año y 375.000 anualmente.
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