Ensayos clínicos para los más pequeños con cáncer

El 80% de los pacientes con cáncer infantil se cura; sin embargo, todavía son muchos los pacientes que no superan la enfermedad, especialmente en algunas patologías, como los neuroblastomas o sarcomas en estadios avanzados y algunos tipos de tumores cerebrales o leucemias. Por este motivo, hace ya más dos años, el Hospital Universitario Niño Jesús y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas(CNIO) crearon la Unidad de Investigación Clínica para Ensayos Clínicos Pediátricos CNIO-HNJS. Coordinada por Lucas Moreno, la unidad tienen como objetivo facilitar el acceso a más alternativas terapéuticas dentro de un ensayo clínico, sin necesidad de realizar un desplazamiento por parte de las familias fuera de España. Según Moreno, «una vez agotadas las líneas de tratamiento protocolizadas, queremos facilitar a los pacientes, desde el Hospital, el acceso a ensayos clínicos, sin necesidad de que tengan que desplazarse fuera de España».

El objetivo, apunta a ABC Luis Madero, Jefe del Servicio de Onco-Hematología del Hospital Niño Jesús, no es otro que encajar las necesidades de investigación y de tratamiento que sabemos que existen en el cáncer pediátrico. Recuerda Madero que hasta hace poco apenas había ensayos clínicos para niños y desde luego muy poca financiación. «Lo que pusimos en marcha de nuevas formas de trabajar, de investigar y de tratar a los pacientes. Necesitábamos una estrategia que nos permitiera superar los problemas con los que ya desde hace tiempo nos estamos encontrando».

30 ensayos clínicos

De momento ya hay 30 ensayos clínicos, apunta Moreno. «Tratamos de que sean lo más novedosos posibles. De hecho, seis de los que tenemos ahora mismo en marcha nunca se habían probado con niños». Añade el doctor Moreno que los ensayos cubren todas las fases del desarrollo de medicamentos: desde la fase I, 8 ensayos first-in-child, es decir, primera vez que se prueba un medicamento en niños, 13 en fase II, 3 en fase III y 6 estudios de tratamiento de soporte.

Los ensayos cubren un amplio espectro de cánceres infantiles, desde las leucemias, hasta el neuroblastoma y los sarcomas de hueso y de partes blandas. Recuerda Moreno que el grupo de tumores con menos acceso a nuevos fármacos son los pacientes con «tumores cerebrales».

Comenta Luis Madero que la investigación de onco-hematología pediátrica seguirá la línea de adultos en cuanto a la aplicación de la medicina personalizada, con menos toxicidad, mayor precisión y con tratamientos desarrollados teniendo en cuenta la biología del tumor, el funcionamiento del sistema inmunológico y otros nuevos factores determinantes en la aparición y reacción de las células cancerígenas.

La unidad está acreditada por el consorcio Innovative Therapies for Children with Cancer, miembro del consorcio para la investigación en neuroblastoma. Los objetivos para los próximos tres años son ampliar y consolidar la unidad y lograr una variedad que permita tratar a la mayoría de los niños y adolescentes con canceres refractarios o de alto riesgo, y ofrecer acceso a nuevos fármacos y terapias a los pacientes de todo el territorio nacional.

La implicación de las familias y de los niños, según Pilar Herreros, uno de los rasgos distintivos de esta unidad. Es importante, apunta la coordinadora de enfermería de la unidad, que «los niños se impliquen en el tratamiento de su enfermedad». Herreros subraya el papel «fundamental» de la enfermería en el buen funcionamiento ya que, «resuelve dudas y problemas que las familias no se atreven a veces a consultar a los médicos».

Referencia

Uno de los aspectos clave en el crecimiento de la unidad, señala Madero, es la apertura y consolidación de las relaciones con las entidades científicas europeas. Madero comenta que la unidad se ha convertido en referencia también a la hora de consultar el diseño y las estrategias de próximos proyectos internacionales.

Por eso, uno de los objetivos de la unidad para los próximos tres años es ampliar y consolidar la unidad con más ensayos first-in-child, y lograr una variedad que permita tratar a la mayoría de los niños y adolescentes con cánceres refractarios y de alto riesgo, así como ofrecer acceso a nuevos fármacos y terapias a los pacientes de todo el territorio nacional.

Según el Registro Español de Tumores Infantiles (RETI-SEHOP) cada año se diagnostican cerca de 1.400 nuevos casos de niños con cáncer en España de 0 a 18 años. Los más frecuentes son las leucemias, con 30 %, pero también linfomas o melanomas.