ENFERMEDADES RARAS
Los glucocorticoides a largo plazo son beneficiosos en la distrofia muscular de Duchenne
La toma de glucocorticoides a largo plazo protege la fuerza y funcionalidad muscular y reduce en más de 50% el riesgo de mortalidad general
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara genética y degenerativa caracterizada por la ausencia de la distrofina, proteína responsable del buen funcionamiento de los músculos. En consecuencia, los afectados pierden ya durante la infancia la capacidad de caminar y, una vez alcanzada la adolescencia, la capacidad de utilizar sus brazos y de llevar a cabo actividades cotidianas –entre otras, alimentarse por sí mismos–. De ahí la importancia de la administración de glucocorticoides, fármacos que se vienen utilizando desde los años 80 en el tratamiento de la DMD al haber demostrado, entre otros beneficios, retrasar el deterioro de la fuerza y funcionalidad muscular a corto plazo. Pero, ¿qué ocurre a cuando se emplean estos glucocorticoides a largo plazo? Pues la verdad es que no se sabe. O así ha sido hasta ahora, dado que un estudio dirigido por investigadores de la Universidad de California en Davis (EE.UU.) ha demostrado, por primera vez, que el tratamiento a largo plazo con estos fármacos también induce beneficios en la DMD, incluida la conservación de la función y fuerza muscular y la reducción del riesgo de mortalidad.
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Como explica Craig McDonald, director de esta investigación publicada en la revista « The Lancet », «nuestro trabajo, en el que se ha llevado a cabo un seguimiento a largo plazo, ofrece la evidencia más definitiva de que los beneficios de la terapia con glucocorticoides en la DMD se extienden a lo largo de toda la vida del paciente . Y lo que es más importante, los pacientes con la enfermedad que toman estos fármacos experimentan una reducción total de su riesgo de mortalidad superior al 50%».
Demora no justificada
Si bien es bien sabido desde hace más de tres décadas que los glucocorticoides son eficaces y seguros en la DMD, poco se sabe sobre el efecto a largo plazo de estas hormonas esteroides sobre los pacientes con la enfermedad. En consecuencia, y dado que su uso se asocia a efectos secundarios muy significativos –caso sobre todo de una notable ganancia de peso, de inmunodepresión y de retraso en el crecimiento–, numerosos médicos optan por retrasar el inicio de su administración en sus pacientes.
Como indica Heather Gordish-Dressman, co-autora de la investigación, «todos pensábamos que el uso de glucocorticoides a largo plazo podía ser beneficioso, pero la verdad es que nadie lo había evaluado de forma realmente rigurosa».
Los pacientes con DMD que toman estos glucocorticoides experimentan una reducción muy significativa de su riesgo de mortalidad
El objetivo de la nueva investigación era ver si los beneficios observados a corto plazo con estos fármacos se mantenían a lo largo del tiempo. Y para ello, los autores recurrieron a los datos del Estudio sobre la Historial Natural de la DMD del Grupo Internacional de Investigación Cooperativa Neuromuscular, el trabajo con el seguimiento más prolongado sobre la enfermedad realizado hasta la fecha. Más concretamente, los autores se centraron en los datos recogidos a lo largo de 10 años en los historiales médicos de 440 varones con DMD y edades comprendidas entre los 2 y los 8 años –la enfermedad es significativamente más frecuente en niños varones–, el 88% de los cuales había tomado glucocorticoides durante al menos 12 meses.
Los resultados mostraron que los pacientes tratados con los fármacos durante más de un año experimentaron, frente a aquellos que los tomaron durante menos de 12 meses, una demora –de 2,1 años a 4,4 años– en la pérdida de movilidad de las extremidades inferiores que les impedía ponerse de pie, subir cuatro escalones y correr o caminar 10 metros. Un beneficio que también se observó en el caso de las extremidades superiores, lo que permitió a los afectados conservar durante más tiempo la funcionalidad de sus manos .
Pero aún hay más. El tratamiento a largo plazo con glucocorticoides también se asoció con un descenso superior al 50% en el riesgo de fallecer durante los 10 años de seguimiento .
Tranquilizar a los padres
En definitiva, y a la luz de las nuevas evidencias, parece que no hay ninguna razón para postergar el tratamiento con glucocorticoides en estos pacientes. Tal es así que los resultados deben ayudar a tranquilizar no solamente a los médicos, sino también a los padres de los afectados
Como concluye Heather Gordish-Dressman, «los glucocorticoides constituyen una parte del tratamiento estándar de la mayoría de pacientes con DMD y algunos médicos deciden prescribir estos fármacos desde el mismo momento del diagnóstico de la enfermedad. Sin embargo, y dada la ausencia de datos que avalaran su uso a largo plazo, algunos médicos dudaban en prescribirlos hasta que la enfermedad hubiera progresado. Y en consecuencia, los pacientes ya habían perdido una funcionalidad significativa ».
