ENFERMEDADES CARDIOVASCULARES
Diseñada una terapia génica capaz de revertir el daño coronario en la insuficiencia cardiaca
El nuevo tratamiento, totalmente seguro, es capaz de mejorar en más de un 25% la función de la aurícula y ventrículo izquierdos en cerdos con insuficiencia cardiaca
La insuficiencia cardiaca es una enfermedad en la que el corazón se encuentra debilitado y no late con suficiente fuerza como para satisfacer las necesidades metabólicas del organismo. Una enfermedad que, además de suponer la primera causa de hospitalización en personas mayores de 65 años, se asocia a una elevada tasa de mortalidad, muy superior a la que presentan, por ejemplo, muchos tipos de cáncer. El resultado es que, según las estimaciones de los Centros para el Control y la Prevención de las Enfermedades de Estados Unidos (CDC), la mitad de los cerca de 5,7 millones de estadounidenses con insuficiencia cardiaca fallecerán a lo largo de los próximos cinco años a consecuencia de la enfermedad. Y es que aún a día de hoy no existe ningún tratamiento capaz de revertir o detener su progresión. De ahí la importancia de un estudio llevado a cabo por investigadores de la Facultad de Medicina Icahn del Hospital Monte Sinaí en Nueva York (EE.UU.), en el que se describe como una nueva terapia génica es capaz de revertir, si bien parcialmente, el daño en el corazón causado por la enfermedad. O así sucede, cuando menos, en modelos animales –cerdos.
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Como explica Roger Hajjar, director de esta investigación publicada en la revista « Journal of the American College of Cardiology », «nuestro centro ha realizado una labor pionera en terapia génica en la última década, y este estudio muestra que la terapia génica se presenta ya en la actualidad como una opción viable para el tratamiento de la insuficiencia cardiaca ».
Eficaz y seguro
En el estudio, los autores llevaron a cabo sendos experimentos para evaluar tanto la seguridad como la eficacia de esta nueva terapia génica consistente en la administración de un virus adeno-asociado (AAV) inactivado durante tres meses para que no pudiera causar la enfermedad y ‘cargado’ con un gen terapéutico . Y para ello, utilizaron un modelo animal –cerdos– con insuficiencia cardiaca.
El primero de los experimentos, desarrollado con 48 cerdos con insuficiencia cardiaca en los que se administró el AAV con el gen terapéutico a través de las arterias coronarias mediante cateterismo guiado por ecocardiografía, constató la seguridad del procedimiento. Es decir, el tratamiento es ‘viable’. Pero de nada sirve si no aporta nada.
Nuestra terapia génica se presenta como una opción viable para el tratamiento de la insuficiencia cardiaca
Roger Hajjar
En el segundo de los estudios, los autores utilizaron 13 cerdos a los que dañaron la válvula mitral coronaria –o ‘bicúspide’, responsable de evitar que la sangre retorne del ventrículo izquierdo a la aurícula izquierda– para provocarles una insuficiencia cardiaca grave. Y lo que hicieron fue repetir el cateterismo para inocular el virus con el gen terapéutico en seis animales y una solución salina –o lo que es lo mismo, ‘placebo’– en los seis restantes.
Los resultados mostraron que la terapia génica, amén de segura, fue eficaz a la hora de mejorar la función cardiaca de los animales. Concretamente, el tratamiento revirtió el 25% del daño por la insuficiencia cardiaca en el ventrículo izquierdo y el 20% del ocasionado en la aurícula izquierda . Es más; la terapia génica también indujo una reducción promedio del 10% en el tamaño de los corazones. Un aspecto a tener muy en cuenta dado que, por lo general, la insuficiencia cardiaca causa que un agrandamiento anormal del corazón –o según el término médico, una ‘cardiomegalia’.
Y llegados a este punto, ¿qué sucedió con los cerdos que recibieron la solución salina? Pues que tal y como cabría esperar, su insuficiencia cardiaca empeoró, y mucho.
Próximamente en humanos
En definitiva, parece que la terapia génica es segura y eficaz para revertir el daño provocado en el corazón por la insuficiencia cardiaca. De hecho, los autores destacan que la función cardiaca se vio mejorada en más de un 25% gracias a su tratamiento. Pero aún habrá que esperar. Y es que si bien los cerdos son ‘más similares’ a los humanos que los ratones, no dejan de ser animales.
Sin embargo, es posible que esta espera no resulte muy larga. Y es que el AAV utilizado como vector en el estudio ya ha sido aprobado por la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para su uso clínico y, lo que es más importante, los autores ya han anunciado la puesta en marcha el próximo año de un ensayo clínico para evaluar su terapia génica en humanos.
Como concluye Roger Hajjar, « hay una necesidad crítica de explorar nuevas vías y estrategias terapéuticas para la insuficiencia cardiaca ».
